多發性硬化症是一種免疫系統相關的疾病,本來攻擊外來細菌和病毒為主的免疫細胞轉而攻擊自身的神經細胞,導致神經系統產生病變。人體的神經細胞有許多樹枝狀的神經纖維,這些纖維就如錯縱複雜的電線般,在人體的中樞神經系統中形成複雜的網絡。在這些神經纖維的外面包裹著一層叫「髓鞘」的物質,髓鞘就像是電線的塑膠皮一樣,可以讓不同的電線不致發生短路,還能加速人體神經訊號的傳導。如果髓鞘被破壞後,人體神經訊號的傳導就會變慢甚至停止。
多發性硬化症是中樞神經系統中產生大小不一的塊狀髓鞘脫失,因此產生臨床症狀。所謂「硬化」指的是這些髓鞘脫失的區域在組織修復的過程時產生的疤痕組織而讓該處出現變硬的狀況。這些硬塊可能會有好幾個,也有可能會繼續產生新的硬塊,所以使用「多發性」描述,據此得名「多發性硬化症」。